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美国两大羁系部门思量排除对基因治疗的特殊羁系
来源: 多部门发声:中美商业摩擦不会大幅推高海内物价     日期:2018-12-07     字体:【】【】【

原题目:美国两大羁系部门思量排除对基因治疗的特殊羁系

1999年美国18岁男孩Jesse Gelsinger(杰西· 基辛格)在一项基因治疗的临床试验中不幸去世,给其时这项如火如荼的新手艺泼了冷水。眼下,美国基因治疗或正在重新迎来升温的拐点。

8月15日,美国国立卫生研究院(NIH)主任Francis Collins、美国食物药品监视治理局(FDA)局长Scott Gottlieb在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)联名揭晓文章,透露出一个主要信号:基因疗法正在快速确立它在医疗领域的职位,同时并没有特殊的风险,美国对基因治疗的羁系系统将重修,最终实现无差异看待。

50年前,也就是上世纪70年月,重组DNA手艺泛起第一次突破性希望,第一批DNA分子被重组出来。人们首次意识到,直接改变人类基因并非天方夜谭。

在对这项手艺的伦理、执法和社会影响举行了猛烈的讨论之后,NIH于1974年建设了重组DNA咨询委员会(RAC)。这是美国对该领域羁系的劈头。RAC肩负一项特殊使命,该委员会需要就涉及核酸处置惩罚的新兴手艺向NIH主任提供建议。

RAC的使命最终扩展到对人类基因治疗制定方案的审查和讨论。基因治疗是指对基因自己举行改动,将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或赔偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以到达治疗目的,而非仅仅是治疗由基因缺陷引起的症状。

1990年,FDA批准了美国首例人类基因治疗临床试验,马里兰州的NIH临床中央对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实行了基因治疗。该患者患先天腺苷酸脱氢酶(ada)基因缺乏,不能反抗任何微生物熏染,只能在无菌条件下生涯。

今后美国掀起了一波基因治疗热潮。只管最初并没有泛起重大的宁静问题,但很显着,在20世纪90年月,许多关于基因疗法宁静性和有用性的问题其时并没有谜底。

这些未知的担忧最终在1999年引起了全天下的关注。昔时,年仅18岁的 Jesse Gelsinger在一项针对鸟氨酸转氨酶缺乏症的基因疗法的宁静试验中,死于大量的免疫反映。

这一悲剧给似乎无所不能的基因治疗当头棒喝。与此同时,该领域面临更严酷的审查,包罗越发关注公然透明和增强羁系。

也是从那时起,政府机构、学术机构和商业赞助商转而支持大量与基因治疗有关的科学事情的睁开。Francis和Scott在文章中称,这些起劲增进了对疾病自己的基本生物学、基因治疗载体手艺研究,以及可能遇到的潜在不良事务的相识。

他们以为,近20年后,随着科学的生长,以及应用创新的手艺能力的提升,基因疗法已经从在早期试验中能够提供适度效果,走到了在临床中可以发生确定疗效的阶段。

“我们正在提出新的起劲,勉励在这个迅速生长的领域取得进一步的希望。”Francis和Scott以为,思量到该领域的快速生长,以及FDA现在有凌驾700个基因疗法的方案正在等候中,“似乎有理由设想,未来有一天,基因疗法将成为治疗许多疾病的主要手段。”

值得注重的是,就在已往的2017年,FDA已松动对基因疗法产物的批准。整年共批准了三款基因疗法产物,其中两款是基于细胞的基因疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T),在临床试验中,它们已经被证实对癌症疗效显著。

第三款治疗产物针对的是由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良。这是第一个被批准的在体内举行的基因治疗产物,也是首次针对特定的遗传疾病。

Francis和Scott还强调,随着基因疗法的不停转变,联邦政府必须联合现实情形建设监视机制。

NIH、FDA对基因治疗的羁系历史。

以往,这个监视系统也曾被修改以顺应科学前进及相关风险的明白。例如,在Jesse Gelsinger死后,NIH和FDA互助开发了基因革新临床研究信息系统(GeMCRIS),这是一个旨在资助追踪基因治疗产物的数据库,监测该领域的趋势,并通过一个面向民众的网站增添透明度。

此外,以人类为主体的研究也获得改善。就在2018年7月,FDA公布了一套与基因疗法有关的指导文件草案,该草案提出了在某些领域的制剂生产问题、恒久随访以及临床生长的途径,这些领域包罗血友病、眼科疾病和稀有疾病。

但Francis和Scott以为这远远不够。“需要举行更多的革新以宁静地加速希望,现在则是重新评估美国基因治疗试验监视系统的好时机。”

Francis和Scott称,在FDA和NIH的高层看来,已经没有足够的证据讲明基因疗法的风险是特殊和不行展望的,或者这个领域仍然需要特殊的监视,“这超出了我们先行简直保宁静的框架。”

事实上,NIH已经最先启动将基因疗法整合到现有的监视系统中,并将从改变“NIH研究重组或合成核酸分子的研究指南”和修改RAC的角色两方面着手。

在8月17日的美国联邦公报中,NIH和FDA将试图通过进一步限制NIH和RAC在评估基因治提案和审查其宁静信息方面的作用,从而淘汰重复的监视肩负。他们还将修改机构生物宁静委员会的职责,这些委员会对这些基因疗法方案举行直接监视。“这样的简化将NIH指导目标的重点放在实验室的生物宁静上。”

NIH、FDA两名官员的这次亮相,不出意外在业内引起了差别声音。

斯坦福大学生物伦理学家Mildred Cho直接说道,“基于我们知道风险是什么,现在不是接纳任何行动的时间。”

Mildred照旧RAC的成员之一,她强调,“基因疗法是一种庞大的生物治疗要领,而且在许多案例中,我们真的不知道它们是怎样作用的。我们曾看到过亘古未有的事业般的康复缓和解,但也有过庞大的失败。”

约翰霍普金斯大学生物伦理学研究所所长Jeffrey Kahn 则表现,“我们有掩护病人的机制,基因疗法不需要再被看成临床研究的特例。”

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